Fortschritte in der Behandlung von Mukopolysaccharidose III: die mögliche Wirkung von Besponsa
Mukopolysaccharidose III verstehen: Symptome und Herausforderungen bei der Behandlung Mukopolysaccharidose III, allgemein bekannt als Sanfilippo-Syndrom, ist eine komplexe und fortschreitende Erkrankung, die durch die Ansammlung von Glykosaminoglykanen aufgrund von Enzymmängeln verursacht wird. Diese Häufung führt zu schweren neurologischen und somatischen...